Proverzis "redaguojant" mitochondrines ligos DNR

La Jolla, CA, Salk instituto biologiniu tyrimu instituto mokslininkai, pirma karta pranesa apie sekme, naudojancia genu redagavimo technologijas, kad kelios zmogaus mitochondriju ligos nebutu perduodamos is moteru peliu i ju palikuonis.
Mitochondrija generuoja didziaja dali energijos, kuria naudoja lasteles, kiekviena lastele, kurioje yra nuo 1 000 iki 100 000 mitochondriju DNR kopiju.

Mitochondrija generuoja didziaja dali energijos, kuria naudoja lasteles, kiekviena lastele, kurioje yra nuo 1 000 iki 100 000 mitochondriju DNR kopiju. Mitochondriju DNR perduodama isimtinai per motinos palikima.

Mitochondriju ligos yra paveldimos motinai ir sukelia ivairias sunkias salygas, kurios siuo metu nera gydomos. Pacientams, kuriems yra sios ligos, mutavusios ir iprastos mitochondriju DNR paprastai yra sumaisomos lastelese. Jei pacientui budingas didelis mutavusios mitochondriju DNR kiekis, tai gali sukelti organu gedima ir rimtu sveikatos sutrikimu, iskaitant priepuolius, demencija, diabeta, sirdies nepakankamuma, kepenu disfunkcija, regos praradima ir kurtuma.

Genetinis embrionu atranka gali is dalies sumazinti mitochondriju ligu, kurios yra perduodamos is motinos i vaika, rizika, taciau gydymo galimybes yra riboti.

Mitochondrios pakaitine terapija, nauja metodika, pagal kuria sveika mitochondrija yra teikiama is donoro, siuo metu yra vertinama JAV. Taciau sis metodas yra priestaringas ir kadangi jis remiasi triju skirtingu zmoniu genetines medziagos derinimu, egzistuoja etiniu, saugumo ir medicininiu priestaravimu asortimentas.

Redagavimo technika "saugesne, paprastesne ir labiau etiska" nei mitochondriju pakaitine terapija

Salk instituto komanda isbande alternatyvu metoda peles modelyje, kuris apima mutavusios DNR redagavima fermentais, vadinamais restrikcijos endonukleazemis ir transkripcijos aktyvatoriaus tipo efektoriaus nukleazemis (TALEN).

Kadangi "Salk" komandos testuojamas poziuris nereikalauja donoro DNR, mokslininkai tiki, kad genu redagavimo metodas yra saugesnis, paprastesnis ir labiau etiskas nei pakeiciant mitochondriju terapija. Sie fermentai yra skirti rasti specifines mutavusios DNR sekos ir atlikti tikslia ipjova, kuri naikina mutavusios DNR, paliekant iprasta mitochondriju DNR nepazeista.

"Sis metodas grindziamas vienkartine mRNR injekcija i motinos oocitus arba ankstyvesnius embrionus, todel ja galima lengvai taikyti IVF (in vitro apvaisinimo) klinikose visame pasaulyje", - sako vyresniojo tyrimo autorius Juan Carlos Izpisua Belmonte is Salk instituto biologijos studijoms.

"Kadangi mitochondriju DNR mutacijos taip pat buvo susijusios su neurodegeneraciniais sutrikimais, veziu ir senejimu, musu technologijos galejo tureti placia klinikine reiksme, kad butu isvengta ligu sukelanciu mutaciju perdavimo busimoms kartoms", - teigia Belmontas.

Komanda naudojo peles modeli, kuriame yra du skirtingi mitochondriju DNR tipai. TALEN ir restrikcijos endonukleazes buvo skirtos medzioti ir sunaikinti tik viena is siu mitochondriju DNR rusiu peliu kiausiniuose.

Tresti kiausiniai is peliu buvo svirksciami fermentais. Tikslines DNR lygis buvo sekmingai sumazintas, pranesa autoriai, o sveikos mitochondriju DNR nebuvo paveikta. Pelesio embrionai buvo perkelti i peliu pateles, kuriose jie paprastai vystesi, ir paskatino sveiku jaunikliu, kuriu tiksline mitochondriju DNR buvo maza.

Be to, sie suniukai veliau patys pagimde sveiku palikuoniu, kurie taip pat nustate, kad yra mazai tikslines DNR, ir tai rodo, kad tai yra perspektyvus budas uzkirsti kelia mitogeniniu ligu transgeneracijai.

Metodas sekmingai sumazino mutavusios zmogaus mitochondriju DNR lygius

Be to, grupe istyre TALEN, kuri buvo sukurta nukreipti i zmogaus mitochondriju DNR mutacijas, kurios, kaip zinoma, sukelia du sutrikimus - Lebero paveldima optine neuropatija ir distonija (LHOND) bei neurogenini raumenu silpnuma, ataksija ir pigmentine retinita (NARP).

Mokslininkai isbande TALEN'us, naudodami peliu kiausinius, kuriuose buvo zmoniu serganciu pacientu genetine medziaga. Velgi, taikant si metoda, reiksmingai sumazejo mutavusios DNR.

Belmontas mano, kad jo komandos poziuris bus sekmingas, norint sumazinti mutavusios mitochondrines DNR procentine dali zemiau slenkscio zmonems sukelti liga:

"Musu nuomone, del simtu tukstanciu zmogaus kiausiniuose esanciu mitochondriju DNR kopiju ir del to, kad dvigubos pertraukos mitochondriju DNR paprastai pasalina sias molekules, mes manome, kad selektyvus mutavusiu mitochondriju DNR gemaloje gali buti saugesne uz kodo genomo redagavima ir todel gali tapti pradiniu tasku, kaip tirti ir naudoti sias naujas technologijas zmogaus embrionuose. "

Pries pradedant klinikinius tyrimus, sio metodo saugumas ir veiksmingumas turi buti ivertintas zmogaus serganciu mitochondriju ligu kiausiniuose. Komanda teigia, kad jie gaus tokius kiausinius is kiausiniu perteklius is IVF kliniku, kuriuos pacientai dave moksliniu tyrimu tikslais.

Naujas testas naudoja cukru ir auksa, kad nustatytu gripo padermes

Tyrejai sukure nauja testa, kuriame naudojamos cukraus ir aukso nanodaleles, siekiant nustatyti gripo virusa per 30 minuciu, ir jis gali net atskirti zmoniu ir pauksciu stamus. Tai priklauso nuo zurnalo "Organic & Biomolecular Chemistry" paskelbto tyrimo. Mokslininku komanda, vadovaujama prof.

(Health)

Ka reikia zinoti apie aukstesni vena cava sindroma?

Turinys Kas yra pranasesnis venos cava sindromas? Priezastys Simptomai Diagnoze Gydymas Virsutine vena cava - tai vena, kuri pernesa deoksigenuotas krauja is virsutines kuno i sirdi. Virsutine vena cava sindromas daznai yra antrine problema, kuria sukelia vezinis navikas arba kraujo kresulys, ribojantis kraujo tekejima per sia vena.

(Health)