"Cell-tweaking" technika siulo gydymo viltis "burbulo berniuko ligos" SCID

Naujas kamieniniu lasteliu tyrimas suteikia vilties vaikams, sergantiems sunkia kombinuota imunodeficito liga ir kitais mirtini genetiniais kraujo sutrikimais.
Gali buti imanoma implantuoti tweaked kamienines lasteles atgal i SCID pacientui.
Vaizdo kreditas: Salk Institute

Sunki kombinuota imunodeficito liga (SCID), vadinama burbuliuku liga, yra retu, gyvybei pavojingu sutrikimu, kuriuos sukelia genu defektai, kurie neleidzia kaulu ciulpams gaminti pagrindiniu imuniniu lasteliu, vadinamu T ir Natural Killer (NK) lastelemis .

Pasak Ligu kontroles ir prevencijos centru (CDC), metinis SCID paplitimas yra 1 atvejis per 40 000-100 000 gimusiu ar apie 40-100 nauju atveju tarp kudikiu JAV kiekvienais metais.

Vaikai su SCID negali atsikratyti net svelnesniu mikrobu; netgi ausies infekcija gali juos nuzudyti.

Jie daznai turi gyventi izoliuotoje, sterilioje aplinkoje, o daugelis mirsta pries savo antraji gimtadieni.

Kai kuriais atvejais, jei pries pradedant infekcija gydyti ir kaulu ciulpu transplantacija yra sekminga, vaikai su SCID gali augti, eiti i mokykla ir dazniausiai sukelti beveik normalu gyvenima.

Sveiki NK imuniniai lasteles, isaugintos is paciento gautu is SCID kamieniniu lasteliu

Zurnale Lasteliu kamieniniu lasteliu, mokslininkai is Salk instituto biologiniu tyrimu instituto La Jolla, CA, apibudina, kaip pirma karta jie isaugo is sveiku NK imuniniu lasteliu laboratorijoje is genetiskai modifikuotu kamieniniu lasteliu, gautu is SCID paciento lasteliu.

Nors tai yra dar preliminariame etape, jie mano, kad ju technika suteikia galimybe implantuoti "tweaked cells" atgal i pacienta, kad jie galetu sukurti visa imunine sistema.

Toks pasirinkimas butu didziulis zingsnis i prieki. Siuo metu SCID nerekomenduojama, o dabartiniai gydymo budai, kurie priklauso nuo kaulu ciulpu transplantacijos ar genu terapijos, ne visada veikia.

Vyresnysis autorius Inder Verma, Salk profesorius ir Amerikos vezio draugijos molekulines biologijos profesorius sako:

"Sis darbas parodo nauja metoda, del kurio butu galima veiksmingiau ir maziau invazyviai gydyti sia niokojancia liga, taip pat gali buti pagrindas isgydyti kitus mirtinus ir retus kraujo sutrikimus".

Genu terapija pasizymejo dideliu pazadu gydyti SCID. Sis metodas, isbandytas 1990-aisiais, naudojo viruso bitus, kad butu galima pateikti teisingus genus lastelems, augancioms paciento kaulu ciulpuose.

Is pradziu tokio pobudzio genu terapija atrode veikianti, taciau tai, kaip genai buvo itraukti, galu gale sukele leukemija kai kuriems pacientams.

Nuo tada buvo sukurti kiti genu terapijos metodai, pagristi kaulu ciulpu transplantacijomis, ir jie yra veiksmingi, taciau dazniausiai tik pacientams, kuriems yra lengvas SCID formas. Taip pat labai sunku atlikti labai serganciu kudikiu veikla.

Komanda naudojo nauja genetiskai modifikuota technologija, kad istaisytu vienintele geno gedima

Tyrimo metu komanda sutelke demesi i sunku kombinuota imunodeficito su X jungtimi arba X-SCID - ligos, kuriai budinga labai blogai veikianti imunine sistema, forma.

Jie sukure kamienines lasteles is mirusio Australijos paciento su X-SCID lastelemis ir taike labai tikslia metodika, kad padarytu tik viena istaisoma geltonojo kamieno lasteliu genuose gemala, pries pradedant juos igauti nauju, sveiku imuniniu NK lasteliu augima.

Ju sukurtas procesas susideda is triju pakopu: paciento lasteliu grizimas i sukeltas pliuripotencines kamienines lasteles (iPSCs), nauju genetiskai modifikuotu technologiju naudojimas, siekiant istaisyti genetine kalte iPSC, ir - naudojant maistiniu medziagu ir kiti veiksniai - paskatino iPSC generuoti NK lasteles.

IPSC yra kaip embrionines kamienines lasteles. Jie turi galimybe transformuoti i bet koki audiniu lasteliu tipa ir tureti dideli pazada regeneracinei medicinai.

Genetikos redagavimo technologija, kuria taike mokslininkai (vadinama TALEN), naudoja fermentus, kurie veikia kaip molekuliniai zirkles, kad butu pasalinti genas ir pakeisti DNR kodo atskirus "raides", kad butu galima istaisyti mutacija.

Sakoma autoriu teiginys, kad genetiskai modifikuotas iPSCs generuojant butinas imunines lasteles nera lengvas procesas, taciau jis gali, jei atliekamas etapais, kad butu galima neribota tiekima persodinti i pacienta.

Pirmasis autorius ir Salt postdoktorius mokslininkas Dr. Tushar Menon paaiskina savo poziurio patraukluma:

"Skirtingai nuo tradiciniu genu terapijos metodu, mes nenukreipiame i pacienta visiskai naujo geno, kuris gali sukelti nepageidaujama salutini poveiki. Mes naudojame TALEN pagrista genomo redagavima, kad pakeistume tik viena nukleotida viename gente, kad pasalintume trukuma. tiesiog tai tiksli ".

Kitame vaizdo irase komanda apraso, ka atliko tyrime:

Tyrejai dabar dirba pleciant ju technika, kad gautu dar viena svarbu trukstama X-SCID komponenta - gyvybiskai svarbia imunine T lastele. Jie sugebejo paraginti iPSCs transformuotis i T lasteliu pirmtakus, bet dar negalejo ju brandinti.

Kai kurie tyrimo fondai buvo gauti is "Sanofi Aventis", "Ipsen / Biomeasure", "Leona M." ir "Harry B. Helmsley Charitable Trust", H. N. ir F. C. Berger fondai bei Kalifornijos regeneracines medicinos institutas.

2014 m. Spalio men. Medicinos naujienos siandien pranese, kad naudojant laboratorines pelas "Virdzinijos technologijos" tyrejai atrado potencialu biologini zymeni neinvaziniam naujagimio testui SCID, kuriame mikrobu ieskoma ismatose.

Plauciu augimas - pazangiosios atradimo issukiai, medicinos vadoveliai

Dabartinis medicinos supratimas, kad plaucius visiskai sudaro 3 metu amzius, mokslininkai "Leicesterio universitete" issauke naujoviska atradima. Tarptautinis tyrimas del plauciu augimo ir vystymosi, kuri finansavo "Wellcome Trust" ir kuris paskelbtas "American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine", buvo tyreju is Infekcijos, imuniteto ir uzdegimo departamento, Leicesterio universiteto, departamento Notingamo universiteto fizikos ir astronomijos universitetas, Berno universitetas.

(Health)

Pill pakeicia, kaip moterys pasirenka partneri

Moterys, kurios pasirinko savo partneri kontraceptiniu tableciu metu, dazniausiai patenkintos stabiliaisiais santykiais, taciau maziau linke vertinti seksualini pasitenkinima, palyginti su tais, kurie pasirinko savo vyrus, o ne ant tabletes, pranese mokslininkai Karaliskojo draugijos B bylose. Tyrejai pridure, kad tie, kurie vartojo geriamuosius kontraceptikus (OC), pasirinkdami savo partneri, turejo santykius, kurie vidutiniskai buvo dveji metai ilgesni nei kitu moteru.

(Health)