lt.3b-international.com
Informacija Apie Sveikatos, Ligos Ir Gydymo.



Raumenu distrofija: kai kuriems pacientams vezio preparatas gali padidinti raumenu jega

Narkotiku grazinimas - nustatant, ar vaistas, patvirtintas vienos ligos gydymui, gali buti veiksmingas kitu salygu atzvilgiu, tapo pagrindine moksliniu tyrimu kryptimi, siekiant sutaupyti laiko ir pinigu ieskant nauju vaistu. Dabar tyrimas atskleidzia, kad vaistas, vartojamas inkstu ir skrandzio veziui gydyti, gali buti veiksmingas raumenu silpnumo ir raumenu raumens distrofijos sutrikimams mazinti.
Tyrejai teigia, kad sunitinibas gali buti efektyvus FSHD gydymas.

Tyrimo lyderis Dr. Robert Knight is Craniofacial pletros ir kamieniniu lasteliu biologijos skyriaus King's College Londono dantu insti tucijoje, Jungtineje Karalysteje, ir kolegos siulo veji vartojancia vaista sunitinibas gali pagerinti raumenu silpnuma pacientams, sergantiems facioscapulohumeral distrofija (FSHD).

Tyrejai neseniai paskelbe savo isvadas zurnale eLife.

FSHD yra raumenu distrofijos forma, kuriai budingas raumens silpnumas ir svaistymas, dazniausiai veido, peciu ir virsutiniu ranku, nors jis gali paveikti dubens, klubu ir apatiniu koju.

FSHD pasireiskimas paprastai vyksta paauglysteje. Ankstyvieji simptomai gali apimti islenkta stubura, "sparnuotus" peciu asmenis ir nesugebejima visiskai uzmerkti akiu, svilpeti ar istrizti per siaudus. Pacientai taip pat gali patirti klausos netekima, deginimo raumenu skausma ir letini nuovargi.

Prognozes rodo, kad 1 is 20 000 JAV gyventoju turi FSHD, o apie 95 procentus atveju yra FSHD1, kuri sukelia D4Z4 DNR chromosomos 4 sriciu sutrumpinimas.

Siuo metu nera jokiu vaistu, kurie galetu pagerinti raumenu jega pacientams, sergantiems FSHD, tik vaistai, galintys padidinti raumenu mase. Taciau dr. Knight ir komanda mano, kad sunitinibas gali buti buves galimas kandidatas.

Sunitinibas ir FSHD

Sunitinibas yra JAV maisto ir vaistu administracijos (FDA) patvirtintas vaistas, skirtas inkstu lasteliu karcinomos (inkstu vezio formos) ir virskinamojo trakto stromos naviku (GIST), skrandzio, zarnyno ir zarnyno naviku gydymui.

Sis vaistas veikia blokuojant receptoriu tirozino kinaze (RTK), kuri yra chemines zinios, kuri inicijuoja vezio lasteles augti.

Tyrime Dr. Knight ir komanda pastebi, kad RTK tipas, pertvarkytas per transfekcija (RET), yra reguliuojamas raumenis formuojanciomis kamieninemis lastelemis arba mioblastais, kurie ekspresuoja baltyma DUX4. Sis baltymas yra uzkoduotas DUX4 genu, esanciu FSHD dalyvaujanciame D4Z4 regione.

FSHD D4Z4 regionas yra hipometilintas, tai reiskia, kad reikia mazinti metiliniu grupiu skaiciu, reikalinga "tyleti" genams, iskaitant DUX4. Tai padidina DUX4 aktyvuma, kuris, kaip manoma, sukelia aktyvuma kituose genu, kurie pazeidzia raumenu lasteles.

Remdamiesi sia informacija, mokslininkai hipoteze, kad naudojant sunitiniba RTK blokavimui raumenu lastelese jie gali slopinti RET aktyvuma ir sumazinti DUX4 israiska, del to gali sumazeti raumenu lasteliu pazeidimas.

Sunitinibas slopino RET signala, kad sumazetu raumens lasteliu pazeidimas

Noredami isbandyti ju teorija, komanda pirmiausia per daug ekspresavo DUX4 myoblastuose is peliu. Tai sukele RET reguliavima, kuri, kaip teigia komanda, nurodo, kad RET vaidina svarbu vaidmeni FSHD. DUX4 per daug ekspresuojantis zmogaus mioblastais sukure ta pati rezultata.

Tada mokslininkai taike "sunitiniba" DUX4 ekspresuojancioms mioblastoms is peliu, taip pat is DUX4 ekspresuojanciu mioblastu, paimtu is pacientu, serganciu FSHD.

Tyrejai nustate, kad vezio vaistas slopina RET aktyvuma tiek grauziku, tiek zmogaus mioblastuose, mazindamas DUX4 israiska ir mazindamas raumenu lasteliu pazeidima.

"Konkreciai, blokuojant DUX4 tarpine RET signalizacija, padideja miogeninis diferencijavimas, dar labiau izvalgus DUX4 molekulines patologijos ir pabreziant RET signalizacija kaip galima narkotiku tiksla", - paaiskina autoriai.

Apskritai Dr Knight ir jo kolegos teigia, kad ju isvados rodo, kad sunitinibas gali buti efektyvus raumenu jegai pagerinti pacientams, sergantiems FSHD.

Kadangi vaistas jau yra patvirtintas vezio gydymui, jo sauga jau nustatyta, tai reiskia, kad patvirtinimas sunitinibu kaip FSHD gydyma gali buti gerai matomas.

"Raumenu distrofijos yra neiprastos ligu kolekcijos, del kuriu progresyviai prarandamas judumas ir daznai ankstyvoji mirtis, ir tai daro poveiki milijonams zmoniu visame pasaulyje.

Nustatyta, kad patvirtintas priesvezinis gydymas gali buti naudingas siekiant padidinti kamieniniu lasteliu gebejima taisyti raumenis raumens distrofijos, veikiancios veido ir peciu raumenis, tipa, yra naujas budas numanomiems gydymams daugeliui pacientu. "

Dr Robert Knight

Tyrejai dabar planuoja istirti, kaip sunitinibas gali pagerinti raumenis formuojanti mioblastu, paimtu is FSHD serganciu pacientu, raumenis.

Skaitykite apie genu redagavimo iranki, kuris galetu padeti gydyti Duchenne raumenu distrofija.

Mokslininkai arteja prie kasos vezio atsiradimo

Mokslininkai arteja prie kasos vezio atsiradimo

Naujausi tyrimai pagerino musu supratima apie tai, kokie veiksniai itakoja kasos vezio vystymasi. Autoriai tikisi, kad ju isvados pades sveikatos prieziuros darbuotojams nustatyti asmenis, kuriems yra padidejusi ligos rizika. Kasa yra virskinimo sistemos dalis, atsakinga uz svarbiu fermentu ir hormonu, kurie suskaido maisto produktus, gamyba.

(Health)

Seni vaistiniai preparatai atkreipia demesi i nauja autizmo gydymo krypti

Seni vaistiniai preparatai atkreipia demesi i nauja autizmo gydymo krypti

Mazas bandymas, kuriame dalyvavo 10 autizmo spektro sutrikimu berniuku, parode daug zadanciu rezultatu gydant vaista suraminu, kuris anksciau buvo sukurtas pries 100 metu, kad gydytu afrikine miego liga - parazitine liga. Berniukai, kurie gavo vienkartine vaisto doze, parode ismatuojama, nors ir ne nuolatini, autizmo spektro sutrikimo simptomu pagerejima.

(Health)