Prochymal - patvirtintas pirmasis kamieniniu lasteliu vaistas

Pirma karta istorijoje kamieniniu lasteliu vaistas buvo patvirtintas leidimui prekiauti.
Prochymal® (remestemcel-L) taip pat yra pirmasis vaistas, skirtas vaikams gydyti nuo umines transplantacijos ir seimininko ligos (GvHD), o pragaistinga kaulu ciulpu transplantacijos komplikacija, kuri numalsoja beveik 80% visu paveiktu vaiku, daugelis is kuriu tik keleta savaiciu po to, kai jos buvo diagnozuotos.
GvHD yra pagrindine mirciu del transplantacijos priezastis, kuria sukelia imunine ataka. Sunki GvHD gali sukelti odos puslejima, zarnyno kraujavima ir kepenu nepakankamuma, ir yra labai skausminga, kai mirtingumas yra iki 80%. Siuo metu GvHD pirmosios eiles standartines terapijos yra steroidai. Atsizvelgiant i tai, kad steroidu sekos daznis yra tik 30-50%, vienintelis kitas gydymas, kai steroidai neveikia, apsiriboja tik imunosupresiniais vaistais, kurie vartojami neigiamai, nes jie yra mazai naudingi ir yra reiksmingi toksiski. Iki Prochymal patvirtinimo nebuvo jokio kito gydymo GvHD.
"Osiris Therapeutics Inc." buvo suteiktas "Prochymal" leidimas pagal "Health Canada" pranesima apie atitikima salygoms (NOC / c). NOC / c yra leidimas prekiauti vaistu su salyga, kad gamintojas atliks papildomus tyrimus, kad patikrintu klinikine nauda. Sis budas suteikia prieiga prie nepasiturinciu sveikatos bukliu gydymo ir irode, kad jo nauda yra didesne uz jo keliama rizika atliekant klinikinius tyrimus.

Kanados universiteto Kanados universiteto Medicinos ir onkologijos katedros klinikos mokslu daktaras Andrew Daly, MD ir klinikos Prochymal 3-osios klinikines programos pagrindinis tyrejas paskelbe:

"As labai didziuojuosi tuo, koki vaidmeni Kanadoje padare pazanga kuriant kamieniniu lasteliu lasteles, ir ypac dziaugiuosi, kad sis istorinis sprendimas yra naudingas vaikams, kurie kitaip neturetu vilties." Sveikatos apsaugos "Kanados issamaus tyrimo rezultato deka gydytojai turi" lasteliu kamieniniu lasteliu terapija ju ginklu kovoje su GvHD. Daugeliu atveju, kaip antibiotiku ivedimas 1920-uju pabaigoje, su kamieninemis lastelemis mes dabar oficialiai zengeme pirmaji zingsni i sia nauja medicinos paradigma. "

C. Randal Millsas, Ph.D., "Oziriso" prezidentas ir generalinis direktorius paskelbe:

"Siandien yra ne tik puiki diena Oziriui, bet ir kiekvienam, atsakingam uz kamieniniu lasteliu terapijos vystymasi. Svarbiausia, kad siandien yra puiki diena vaikams ir ju seimoms, kurie drasiai susiduria su sia siaubinga liga. kamieniniu lasteliu vaistu, dabar, kai durys buvo atidarytos, tai tikrai nebus paskutinis ".

"Prochymal" - tai intravenine mezenchiminiu kamieniniu lasteliu (MSC) formule, gaunama is sveiku suaugusiu donoru, vyresniu kaip 18-30 metu, kaulu ciulpu. MSCS yra parinktos is kaulu ciulpu ir auginamos kulturoje, is vienos donores pagaminamos iki 10 000 Prochymal doziu. Sis vaistas yra tikras nebranduolinis kamieniniu lasteliu produktas, kuris saugomas susaldytuose, kol to reikia. "Prochymal" isvirksciamas per paprasta intravenine lastele be butinybes ivesti ar imunine sistema nuslopinti recipienta. Sio vaisto siuo metu vyksta III fazes tyrimai del atsparios Krono ligos, taip pat atliekami klinikiniai tyrimai sirdies priepuoliu ir 1 tipo diabeto gydymui.
Sveikatos Kanada suteike "Prochymal" leidima kontroliuoti umini GvHD vaikams, kurie neatsako i steroidus, remiantis klinikiniu tyrimu rezultatais. "Prochymal" rekomendavo nepriklausoma ekspertu patariamoji grupe, kuriai buvo pavesta ivertinti narkotiku sauguma ir veiksminguma.
Tyrimai parode, kad 61-64% vaiku, kuriems buvo uminis GvHD ir kurie neatspindejo nuo steroidu, Prochymal 28 dienas po gydymo pradzios sukele kliniskai reiksminga atsaka. Palyginti su istorine kontroliuojamu vaiku, kuriems pasireiske refrakterine GvHD, populiacija (p = 0,028), Prochymal taip pat parode statistiskai reiksminga isgyvenamumo pagerejima, didziausia nauda isgyvenamumui pastebeti pacientams, kuriems yra sunkiausios GvHD formos. Viena is patvirtinimo salygu yra tai, kad "Prochymal" klinikine nauda bus papildomai ivertinta, jei bus patvirtintas tyrimas. Visi Prochymal vartojantys pacientai bus skatinami dalyvauti, kad stebetu ilgalaikius gydymo padarinius.
Vaiku kaulu ciulpu transplantacijos programos "Duch" universitete vadovas ir "Prochymal" pagrindinis tyrejas Joanne Kurtzberg teige:

"Ugniai atsparus GvHD yra ne tik mirtinas pacientams, kuriuos jis patiria, bet ir niokojantis seimoms, draugams ir globejams, kurie nemiga stebina, kaip ligos progresuoja. As asmeniskai stebejau Prochymal daugeli mano pacientu ir pakeite sunkius GvHD sekusius padarinius. Dabar, po beveik dvieju desimtmeciu trukmes tyrimu, duomenys, rodantys nuolat gera atsako dazni, stiprus saugumo profilis ir geresnis isgyvenimas, aiskiai patvirtina "Prochymal" naudojima gydant ugniai atsparia GvHD. "

"Prochymal" bus parduodama Kanadoje veliau siais metais ir siuo metu yra prieinama suaugusiems ir vaikams pagal isplestos prieigos programa (EAP) ivairiose salyse, iskaitant JAV.
Pirmininkas ir vienas is "Osiris" ikureju Petras Friedlias pareiske:

"Siandien Oziris pazvelgia i pazada, kad kamieniniu lasteliu tyrimai bus realybe, atliekant desimtmecius trukusius medicininius ir mokslinius tyrimus.Tai uztruko 20 metu sunkaus darbo ir atkaklumo, ir as noriu asmeniskai padekoti visiems, kurie uzsiima sia svarbia misija".

"Osiris" turi placia intelektines nuosavybes apsauga "Prochymal", kuri apima 48 isduotus patentus.Sveikatos Kanada taip pat suteike bendrovei "Prochymal" teritorijoje 8 metus galiojancia reguliavimo isimtine teise, papildomai pratesdama 6 menesius, nes vaistas skirtas vaiku populiacijai.
Parase Petra Rattue