Senoves viruso rekonstrukcija turetu padeti mokslininkams tobulinti genu terapijas

Naujajame tyrime zurnale Lasteliu ataskaitos, mokslininkai rodo, kaip jie sekmingai sukure senoves virusa ir panaudojo genu terapija prie peliu tinklaines, kepenu ir raumenu audiniu.
Genu terapija naudoja virusus, norint iterpti sveiku genu DNR serganciu lasteliu.

Genu terapija yra palyginti naujas ir is esmes eksperimentinis poziuris, kuris naudoja genus vietoj vaistu ar chirurgijos ligu prevencijai ir gydymui.

Si komanda, iskaitant Masaciusetso akiu ir ausu ligonines bei Schepens Eye Research Institute Bostone, MA, teigia, kad tyrimas turetu padeti uztikrinti, kad genu terapijos butu saugesnes, veiksmingesnes ir labiau prieinamos daugiau pacientu.

Jie taip pat tikisi, kad isvados padidins mokslininku supratima apie kompleksines virusu strukturas, kurios gali buti naudojamos kaip genetines terapijos "vektoriai" - transporto priemones, kurios i genus iveda i lasteles.

Vyresnysis autorius Lukas H. Vandenberghe, Harvardo medicinos mokyklos daktaras, vadovaujantis laboratorijoje instituto ir ligonineje, sako:

"Manome, kad musu isvados mus ismokys, kaip kuriamos sudetingos biologines strukturos, tokios kaip AAV (adeno-asocijuoti virusai). Remdamiesi siomis ziniomis, mes tikimes sukurti naujos kartos virusus, skirtus naudoti kaip genetines terapijos vektorius".

Virusas yra idealus pristatymo budas genams. Jie isgyvena, iterpdami save i genetine medziaga, i kuria patenka isiskverbianciu organizmu lasteles. Tada jie uzgrobia lasteliu masinas, kad galetu kopijuoti save ir plisti.

Inzineriniai virusai, kuriems, kaip tiketina, neapsaugo imunine sistema

Iterpdami terapinius genus i virusus, mokslininkai gali juos naudoti, kad galetu kelti genus i pacientu lasteles ar audinius. Adeno asocijuoti virusai (AAV) yra nedideli virusai, kurie infekuoja zmones, taciau nesukelia ligos. Tai yra viena is savybiu, del kuriu jie yra idealus genu terapijos vektoriai.

Iki siol genu terapijos kurejai pasirinko AAV, kurie naturaliai cirkuliuoja zmoniu populiacijoje. Taciau problema yra ta, kad kai asmuo yra veikiamas tokio viruso, jo imunine sistema ji prisimena ir bando ja pasalinti kita karta isibrauti.

Del to genu terapijos, pagristos naturaliais AAV, veiksmingumas yra ribotas, jei paciento imunine sistema juos mate anksciau ir ispuoliu pries vektorius, kol jie galejo iterpti pakankamai genu i lasteles, kad sis gydymas veiktu.

Sprendimas - sukurti naujus, gerybinius AAV, kuriu negalima atpazinti pacientu imuninei sistemai, suteikiant jiems laiko terapiniams genams iterpti i tiksline lastele. Tokiu budu gydymas butu prieinamas daugeliui kitu pacientu.

Taciau AAV nera lengva inzinieriaus del sudetingos strukturos. Viruso apvalkalo baltymai tvirtai sujungiami unikaliais, sudetingais modeliais, pvz., Deliones.

Sis modelis yra toks sudetingas ir tarpusavyje susijes, kad baltymo pagerinimas, pavyzdziui, efektyvesnis geno perkelimas i lastele, gali sukelti viso korpuso naikinima.

Anksto virusas sekmingai nukreipe audinius pelems be salutiniu poveikiu

Kad issprestu inzineriniu AAV problemu, kurios butu naudingos be trukumu, komanda suzinojo apie siandien esanciu virusu protevius.

Istyrus virusu linijas, tyrejai galejo dirbti atgal i savo proteviu medi, atrade pokycius, kurie ivyko ju evoliucijoje. Remdamiesi siomis ziniomis, jie sukure devynis virusus, kurie turejo strukturini vientisuma ir taip pat turejo funkciju, galinciu tapti gerais vektoriais.

Kai jie isbande inzinierinius virusus pelems, jie nustate, kad Anc80, seniausias is ju, galejo sekmingai nukreipti ir patekti i kepenu, raumenu ir tinklaines lasteles be toksisko salutinio poveikio.

Kitas zingsnis mokslininkams - pazvelgti i viruso ir seimininko saveika evoliucijos metu, siekiant rasti geresnius klinikinio naudojimo vektorius. Komanda taip pat planuoja istirti, ar Anc80 gali buti naudojamas kepenu ligoms gydyti ir tinklaines aklumo formoms gydyti.

Prof. Vandenberghe iki siol apibendrina savo isvadas:

"Vektoriai, sukurti ir apibudinti siame tyrime, rodo unikalia ir stipria biologija, kuri pateisina ju svarstyma del genu terapijos programu".

Medicinos naujienos siandien neseniai pranese, kaip mokslininkai panaudojo genu terapija, kad atkurtumete klausa pelems, kurios priezastis yra gedimas del gedimo.

Norint pristatyti sveika gena, komanda sukure AAV kartu su promotoriumi, kuris tik tam tikrose vidines ausies lastelese paverte gena.

Ka reikia zinoti apie Extensor tendonitas?

Turinys Priezastys Simptomai ir diagnoze Gydymas Prevencija ir susigrazinimas "Outlook" Extensor sausgysliu yra tik po oda rankos ar koju virsu. Extensor tendonitas yra siu sausgysliu uzdegimas, todel ji gali sukelti daug veiksniu. Kojos yra audiniu juostos, jungiancios raumenis su kaulais.

(Health)

Kas yra sirdies ir kraujagysliu ligos?

Turinys Gydymas Simptomai Rizikos veiksniai Priezastys Tipai Prevencijos statistika Sirdies ir kraujagysliu ligos apima kraujagysles, sirdi ar abu. Kardiovaskuline ar kraujotakos sistema krauja tiekia organizmui. Jis susideda is sirdies, arteriju, venu ir kapiliaru. Yra keletas sirdies ir kraujagysliu ligu tipu, taciau gydymas, simptomai ir prevencija daznai sutampa.

(Health)