lt.3b-international.com
Informacija Apie Sveikatos, Ligos Ir Gydymo.



Soliris (ekulizumabas), patvirtintas FDA del hemolizinio ureminio sindromo, retas vaiku kraujo sutrikimas

JAV maisto ir vaistu administracija patvirtino Soliris (ekulizumaba), skirta gydyti netipini hemolizini uremini sindroma (aHUS). aHUS yra reta ir letine kraujo liga, del kurios gali atsirasti inkstu (inkstu) nepakankamumas, ir yra susijes su padidejusia mirties ir insulto rizika.
Si liga sudaro 5-10% visu hemolizinio ureminio sindromo atveju. Daugeliu atveju netipiskas HUS veikia tik vaikus.
Soliris yra tikslinis gydymas, kuris veikia ribojant baltymus, kurie atlieka vaidmeni aHUS. 2007 m. FDA is pradziu patvirtino si vaista paroksizminei nakties hemoglobinurijai (PNH), retai pasitaikanciam kraujo sutrikimui gydyti, del kurios gali atsirasti negalia ir per anksti mirtis. Soliris priskiriamas prie retiesiems vaistams. Retieji vaistai yra vaistiniai preparatai, parodantys retu ligu ar ligu diagnozavimo ir (arba) gydymo galimybes.
Jokiu kitu aHUS gydymo budu nebuvo patvirtintas FDA, o dabartinio standartinio gydymo, plazmos terapijos (plazmos mainu arba svieziai uzsaldytos plazmos infuzijos) saugumas ir veiksmingumas nebuvo istirti gerai tvarkomuose tyrimuose.
Richard Pazdur, M.D., Hematologijos ir onkologijos produktu biuro direktorius FDA Narkotiku vertinimo ir tyrimu centre paaiskino:

"Tai pirmas vaisto patvirtinimas gydant sia gyvybei pavojinga liga ir pirmasis Soliris vartojimo vaikams patvirtinimas. Sis patvirtinimas pabrezia, kaip geriau suprasti ligos biologija ir tai, kaip vaistas saveikauja su siuo procesu gali pagreitinti vaistu vystymasi ".

Siekiant nustatyti Soliris sauguma ir veiksminguma, buvo atlikti du vienos grupes tyrimai, kuriuos sudare 37 suauge ir paaugliai su aHUS, ir vienas retrospektyvus tyrimas, kuriame dalyvavo 19 vaiku ir 11 suaugusiu pacientu, serganciu aHUS. Soliris dalyviai patyre inkstu funkcijos pagerejima, iskaitant keleta asmenu, serganciu aHUS, kuriu plazmos terapija nebuvo efektyvi, panaikinti dializes reikalavima. Soliris dalyviai taip pat parode trombocitu skaiciaus ir kitu kraujo parametru, susijusiu su aHUS liga, pagerejima.
Tarp Soliris atveju dazniausiai pasireiske nepageidaujami reiskiniai: padidejes kraujospudis (hipertenzija), viduriavimas, galvos skausmas, anemija, vemimas, pykinimas, virsutiniu kvepavimo taku ir slapimo taku infekcijos bei baltuju kraujo kuneliu (leukopenijos) sumazejimas.
Sie nauji "Soliris" duomenys patvirtinami, ispleciant esama rizikos vertinimo ir mazinimo strategija (REMS), kad sveikatos prieziuros specialistai ir pacientai zinotu apie zinoma gyvybei pavojingu meningokoku infekciju rizika.
Galimybe patekti i "Soliris" priklausys tik tiems, kuriu gydytojai buvo itraukti i registracijos programa. Gydytojas tures pateikti pacientui instrukcija.
"Soliris" pateikimas buvo perziuretas pagal FDA prioriteto perziuros programa. Si pagreitinta sesiu menesiu perziura skirta vaistiniams preparatams, del kuriu galima gerokai pagerinti gydyma, arba tais atvejais, kai galima gauti nauja gydyma, kai siuo metu nera tinkamo.
Be to, gydymas yra patvirtintas pagal FDA pagreitinta patvirtinimo programa, kuria siekiama suteikti pacientams greitesni prieiga prie perspektyviu nauju vaistu, po to atliekant tolesnius tyrimus siekiant patvirtinti vaisto klinikine nauda.
Pagreitinta patvirtinimo programa leidzia agenturai patvirtinti vaista, skirta sunkios ligos gydymui, remiantis klinikiniais duomenimis, irodanciais, kad vaistas turi itakos galutiniam rezultatui, kuris pagristai gali numatyti klinikine nauda pacientams arba poveiki klinikinei buklei isskyrus islikima ar negriztama sergamuma.
"Soliris" prekiauja "Alexion Pharmaceuticals" Cheshire, Conn.
Parase Grace Rattue

Ribojantis fermentas sustabdo Alzheimerio simptomus pelems

Ribojantis fermentas sustabdo Alzheimerio simptomus pelems

MIT tyrejas Li-Huei Tsai atlikes tyrima nustate, kad fermentas (HDAC2), peraugintas zmoniu, serganciu Alzheimerio liga, smegenyse blokuoja genus, reikalingus nauju atminciu kurimui. Remiantis sia isvada, komanda sugebejo apriboti si fermenta pelems ir atvirkstinius Alzheimerio ligos simptomus. Tyrimo rezultatai paskelbti vasario 29 d. Internetiniame leidinyje "Gamta".

(Health)

Naujas vaistu derinys gali prailginti cistines fibrozes pacientu gyvenima

Naujas vaistu derinys gali prailginti cistines fibrozes pacientu gyvenima

Pasak tyrimo, naujausia nauja cistines fibrozes gydymo forma galetu padeti beveik puse ligoniu. Cistine fibroze paprastai sumazina plauciu funkcija, o storos lipnios gleivines susidarymas sukelia chroniska infekcija. Tarptautine tyrimu grupe irode, kad dvieju skirtingu vaistu, skirtu labiausiai paplitusioms cistines fibrozes genetinems priezastims, derinys padejo pagerinti plauciu funkcija ir sumazinti plauciu paumejimu dazni.

(Health)