"Wet AMD": mazas bandymas rodo, kad nauja genu terapija zmonems yra saugi

Vienas is neovaskuliniu ar slapiomis dienomis susijusiu geltonosios demes degeneracijos gydymo neutralizuoja baltyma, susieta su liga, naudojant pakartotines akiu injekcijas, nepatogiai, apsunkus rezima, kuris sukelia daug nerimo pacientams. Genu terapija, jei irodyta, kad ji yra saugi ir veiksminga, yra patraukli alternatyva, nes viena injekcija gali tureti ilgalaiki poveiki. Dabar nedidelis klinikinis tyrimas rodo, kad viena eksperimentine genu terapija, skirta siai svarbiai vyresnio amziaus zmoniu regejimo praradimo priezasciai, yra saugi ir gerai toleruojama.
Tyrejai sako, kad genu terapija gali pasiulyti saugia ir veiksminga gydymo alternatyva slapiam AMD.

Tyrimo dokumentas, kuri vede Johns Hopkinso universiteto medicinos mokykla Baltimoreje, MD ir finansavo Sanofi Genzyme is Framinghamo MA, yra paskelbtas "Lancet".

Vyresnysis autorius Peteris Campochiaro, Johns Hopkinso oftalmologijos profesorius, sako: "Net esant didziajai dozei, gydymas buvo gana saugus. Mes nustateme, kad musu pacientai beveik nera nepageidaujamu reakciju."

Su amziumi susijusi geltonosios demes degeneracija (AMD) yra trecia is labiausiai paplitusi visuotine vizualinio trukumo priezastis pramoninese salyse.

Jungtinese Amerikos Valstijose Nacionalinis akiu instituto vertinimai rodo, kad iki 2050 m. AMD nukentejusiu zmoniu skaicius padides iki 5,44 mln., O daugiau nei dvigubai - 2,07 mln. 2010 m.

Zmones su "AMD" praranda galimybe aiskiai matyti objektus ir vis sunkiau atlikti kasdienius dalykus, pvz., Skaityti, vairuoti, atpazinti veidus ir naudoti kompiuteri. Kai liga progresuoja, ji naikina makula, vidurine akies nugaros dalies tinklaines dali, kuri suteikia astru, centrini regejima.

Tyrimas susijes su AMD, vadinamo neovaskuliniu arba slapiu AMD, tipu, kuris atsiranda, kai netolygus kraujagysliai auga po tinklaine. Sie nauji kraujagysliai - neovaskuliniai reiskia "nauji kraujagysles" - gali isteketi skysciai, kurie sukelia patinima ir zala gleivinei.

Nors dregnas AMD yra maziau paplites tarp AMD atveju, tai yra didele dalis sunkiu regejimo praradimu AMD atveju.

Reikia maziau varginancio anti-VEGF gydymo AMD

Savo tyrimo darbe autoriai paaiskina, kad dregnas AMD yra susijes su aukstu kraujagysliu endotelio augimo faktoriaus (VEGF), baltymu, kuris skatina kraujagysliu augima ir nutekejima, lygi.

Gydymas, sekmingai gydantis slapias AMD, yra injekcijos i anti-VEGF junginiu akis. Taciau siuos vaistus reikia vartoti reguliariai, nes po menesio artimiausiu metu junginiai palieka akis ir VEGF lygis vel pradeda pakilti.

Akiu specialistai teigia, kad tokio sunkaus gydymo rezimas, daznai susijes su kartotinemis injekcijomis kas 6-8 savaites, sukelia sunkumu ir diskomfortas, yra tiketina pagrindine priezastis, del kurios pacientai daznai netenka injekciju, o ju regejimas blogeja.

Genu terapija yra eksperimentinis poziuris, kuris gydo liga paciento genu iterpimu, istrynimu ar keitimu. Tikslas yra tai, kad gydytojai gali naudoti ji gydyti ligas, "istaisydami" pagrindines priezastis, o ne vaistus ar operacijas.

Nors genu terapija rodo kai kuriu ligu gydymo pazada, vis tiek tai yra rizikingas metodas, todel ji reikia spresti labai atsargiai, todel siuo metu jis yra tikrinamas kaip ligu, kurioms siuo metu nera gydymo, gydymas.

Siame I-ojo klinikinio tyrimo etape mokslininkai istyre genu terapijos sauguma ir tolerancija, iterpianti gena i tinklaines lasteles, del kuriu jie gamina sFLT01 - baltyma, kuris jungiasi su VEGF, ir stabdo ji, skatina nenormaliu kraujagysliu augima ir nutekejima.

Tikimasi, kad irodzius, kad vienintelis genu terapijos gydymas bus pakankamas, kad lasteles taptu nuolatiniais anti-VEGF baltymu gamintojais.

Dramatiniai rezultatai, neturintys rimto neigiamo poveikio

Transporto priemone arba "vektorius", kuriuos mokslininkai naudojo pristatyti gena, yra AAV2 viruso, kuris sukelia persalima, isjungta versija. Virusai yra idealus genu terapijos vektoriai, nes del savo pobudzio jie i seimos lasteles itraukia genetine medziaga.

Komanda uzregistravo 19 vyru ir moteru, sulaukusiu 50 metu ir vyresniu, kuriems buvo diagnozuotas dregnas AMD, ir paskyre juos penkioms grupems, kurios gavo sias 0,05 ml skyscio viruso daleliu (vektoriniu genomu ar vg) dozes: 2X10 ^ 8 vg (1 grupe), 2X10 ^ 9 vg (2 grupe), 6X10 ^ 9 vg (3 grupe) ir 2X10 ^ 10 vg (4 ir 5 grupes).

Ne visi pacientai buvo gydomi tuo paciu metu. Tyrejai lauke maziausiai 4 savaiciu ir kiekvienai grupei istyre, ar nera kitu nepageidaujamu reakciju pries gydant kita didziausios dozes grupe.

Didziausia doze buvo skiriama tik tol, kol mokslininkai nustate, kad pirmosiose trijose grupese doze ribojantis toksiskumas nebuvo. Jie nerado rimto neigiamo poveikio per paskutines dvi didziausios dozes grupes.

Eksperimentinis tyrimo pobudis reiske, kad jis gali gydyti tik pacientus, kurie greiciausiai nepasieks regejimo po standartinio gydymo. Del to tai reiske, kad tik 11 is 19 tikriausiai rodo skysciu kieki.

Rezultatai rodo, kad keturi is siu 11 pacientu labai sumazino skysciu koncentracija. Sis lygis sumazejo nuo sunkios iki beveik nulio, kuri, pasak Prof. Campochiaro, galima tiketis is standartinio gydymo. Dviejuose is 11 isryskejo skysciu sumazejimas akyse.

AAV2 antikunai gali riboti efektyvuma

Taciau kiti penki pacientai is 11, kuriems gali buti naudinga gydyti, rodo, kad skystis ju akyse nesumazeja.

Kiti tyrimai parode, kad siems pacientams visi antikunai pries AAV2 viruso stamus, naudojami genu terapijoje. Mokslininkai teigia, kad antikunai galejo sunaikinti viruso daleles, turincias terapini gena, kol jie galetu iterpti ji i tinklaines lasteles.

Taciau del nedidelio tyrime dalyvavusiu pacientu skaiciaus jie negali buti tikri, ar tai is tikruju yra priezastis ar tiesiog sutapimas.

Jei tolesni tyrimai rodo, kad pacientu AAV2 antikunu buvimas neveiksmingas, tai gali reiksti, kad JAV genu terapija gali buti ribojama, kur mazdaug 60 proc. Zmoniu gali tureti antikunu pries virusu seima, kuriai priklauso AAV2.

Taciau tyrimas pasieke pagrindini tiksla parodyti, kad si konkreti genu terapija, neatsizvelgiant i veiksminguma, yra saugi ir gerai toleruojama, ir juda ieskoti naujo gydymo slapiam AMD i prieki. Prof. Campochiaro daro isvada:

"Sis preliminarus tyrimas yra nedidelis, bet zadantis zingsnis link naujo poziurio, kuris ne tik sumazins gydytoju apsilankymus, bet ir padidins nerima ir diskomforta, susijusi su pakartotomis injekcijomis akyje, taciau gali pagerinti ilgalaikius rezultatus, nes reikia ilgai sustabdyti VEGF slopinima regejima, ir tai yra sunku pasiekti su kartotinemis injekcijomis, nes gyvenimas daznai tampa toli. "

Suzinokite, kaip zarnu mikrobai veikia slapias AMD.

Pacientams, sergantiems HCV ir diabetu, gali buti naudingas antivirusinis gydymas

Nauji tyrimai rodo, kad pacientams, sergantiems hepatitu C ir cukriniu diabetu, gydymo antivirusiniais vaistais poveikis sirdies ir kraujagysliu sistemai ir inkstams gali buti geresnis. Tai yra zurnalo "Hepatologija" paskelbtas tyrimas. Hepatito C virusas (HCV) yra infekcija, galinti uzkresti ir pakenkti kepenims. Tai gali buti sudaroma, jei zmogus susiduria su uzkrestu krauju ar kuno skysciais.

(Health)

Tyrimas susijes su vizijos praradimu ir uzimtumo statusu

Anksciau buvo nustatyta, kad bedarbyste yra glaudziai susijes su sveikata ir gerove. Naujajame "JAMA Opthalmology" paskelbtame tyrime isnagrinetas vienas is siu santykiu aspektu, pateikiamas pranesimas apie regejimo praradimo ir uzimtumo statuso asociacija. Amerikos psichologijos asociacija (APA) teigia, kad bedarbiai dvigubai dazniau patiria psichologines problemas, tokias kaip nerimas, depresija, zema savigarba ir psichosomatiniai simptomai, nei uzimtumo.

(Health)