Cistines fibrozes genu terapijos tyrimas suteikia vilties gydytis

Tyrimo rezultatai yra pirmasis irodymas, kad nevirusine genu terapija yra saugi ir gali pagerinti plauciu funkcija pacientams, sergantiems cistine fibroze, teigia tyrejai, rasantys "Lancet" kvepavimo taku medicina.
Bandymo dalyviai gauna genu terapija, ikvepdami riebalu sluoksnius, turincius koreguojancia DNR.
Vaizdo kredito: Imperial College London

Tyrimas, kuri vykdo Jungtines Karalystes Cistinio Fibrozes Genetikos terapijos Konsorciumas, dabar turi buti papildomai atliktas, siekiant ivertinti optimalia doze ir gydymo grafika.

Placebu kontroliuojamas dvigubai aklas tyrimas buvo atliekamas dviem JK centruose ir idarbino 136 cistines fibrozes pacientus, vyresnius kaip 12 metu.

Pacientai vienerius metus gavo menesines genu terapijos dozes arba placeba.

Bandyme buvo tiriama genu terapija, kai pacientas ikvepia DNR molekules, ivyniotas i riebalu sluoksnius (liposomu), kurios pateikia teisinga geno kopija i plauciu pamusala.

Cistine fibroze yra bukle, kai plauciai gamina per stora gleivine, apsunkina kvepavima ir padidina infekcijos rizika.

Ligos priezastis - vienas sutrikes genas, esantis 7 chromosomos.

Genu terapija rodo "reiksminga, bet nedidele" nauda

Po vieneriu gydymo metu, palyginti su placebu, pacientai, kurie gavo genu terapija, parode "reiksminga, nors ir nedideli, nauda" priverstinio isberimo apimtyje arba FEV per 1 sekunde (tai yra plauciu funkcija), rasykite tyrimo tyrejai, kurie pastebi kad toks rezultatas rodo "plauciu funkcijos stabilizavima gydymo grupeje".

Jie daro isvada, kad bandymas yra pirmasis, parodantis, kad kartotines genu terapijos dozes gali tureti reiksminga poveiki cistinei fibrozei ir keisti plauciu funkcija.

Taciau jie ispeja, kad dar reikia atlikti tam tikrus darbus, kol gydymas bus paruostas klinikiniam naudojimui. Reikia tobulinti veiksminguma ir nustatyti teisinga dozavima.

Konsorciumo koordinatorius yra svino autorius Ericas Altonas, Londono Imperijos kolegijos genu terapijos ir respiratoriu medicinos profesorius bei Royal Brompton ligonines konsultantas. Jis priduria, kad isvados taip pat parode, kad nebuvo jokiu su saugumu susijusiu klausimu del gydymo ir:

"Nors sis poveikis buvo nenuoseklus, o kai kurie pacientai reagavo geriau nei kiti, rezultatai yra viliojantys, pagrindzianti tolesnius tyrimus, kurie, tikimes, galetu pagerinti poveiki".

"Mes siekiame atlikti tolesnius tyrimus, kuriuose vertinamos didesnes, daznesnes dozes, taip pat deriniai su kitais gydymo budais", - priduria jis.

"Zingsnio pokytis" gydant cistine fibroze

Prof. Altonas paaiskina, kad sutelkiant demesi i pagrindinius trukumus, kurie yra ligos pagrindas, o ne tik jo simptomai, jie siekia "zingsnio pokyciu" cistines fibrozes gydymui:

"Praejus daugiau nei 20 metu, norime pasveikti ten, kur dabar esame, ir vis dar yra kokiu nors veiksmu. Galu gale mes tikimes, kad genu terapija paskatins CF pacientus pasiekti normalia gyvenimo trukme ir gerokai pagerinti ju gyvenimo kokybe".

Tyrimo finansavimas atsirado is Medicinos tyrimu tarybos (MRC) ir Nacionalinio sveikatos tyrimu instituto (NIHR) partnerystes.

Konsorciumas taip pat kuria antra terapija, kuri naudoja virusa, kad nukreiptu korekcine DNR i plauciu lasteles. Tikimasi, kad pirmieji klinikiniai tyrimai prasides 2016 m.

Tyrimu rezultatu paskelbimas yra kitas sveikintinas naujienas Medicinos naujienos siandien Neseniai pranesta apie nauja vaistu derini, nukreipta i dazniausiai pasitaikancia genetine ligos priezasti, gali prailginti cistines fibrozes pacientu gyvenima.

Tyrimu rezultatai parode, kad gydymas su lumakaftu ir ivakaftu deriniu sumazino reikiamus ligonines antibiotiku kursus ir kitus patobulinimus.

Specifinis nuplikimas, susijes su padidejusia prostatos vezio rizika

Remiantis nauju tyrimu, paskelbtu klinikines onkologijos zurnale, vyrams, kuriu specifinis paplugimumo modelis yra 45 metu amziaus, padideja 40% padidejusio agresyviojo prostatos vezio rizika. Naudodami vaizdini iranki, apklausoje dalyvave vyrai nurode, kokie buvo ju 45 metu amziaus plauku slinkimo modeliai.

(Health)

Naujas atradimas galetu atskleisti "trukstama rysi" genetikoje

Tyrejai mano, kad jautrumas iprastoms ligoms kyla del bendru genetiniu variantu ir ivairiu retu genetiniu mutaciju. Taciau tai rodo tik nedidele galimu paveldimu ligos rizikos veiksniu dali. Dabar nauji moksliniai tyrimai parode, kad kai kurie genetiniai variantai gali rodyti, kad yra dar retu genetiniu mutaciju, kurios dar turi buti atskleistos, o tai gali prisideti prie bendru ligu rizikos.

(Health)