Kalydeco - gydymas cistine fibroze

"Kalydeco" patvirtino Maisto ir vaistu administracija (FDA), kad gydytu piktybiska cistine fibroze (CF). CF yra mirtinai recesine liga, kuri nukreipta i plaucius, bet gali pakenkti kepenims, kasai ir zarnai. Tai atsiranda del neiprasto chlorido ir natrio pernesimo i epitelia, del kurio susidaro gleiviu susidarymas plauciuose, ir storos isskyros. Savo ruoztu pacientams, sergantiems CF, atsiranda daug kvepavimo sutrikimu. Diabetas taip pat daznas tarp pacientu, serganciu CF, ir jis dazniausiai pasireiskia tarp baltaodziu. Sis specifinis CF tipo, kuris buvo patvirtintas Kalydeco, skirtas 6 metu ir vyresniems vaikams, turintiems G551D mutacija cistinio fibrozes transmembraninio reguliavimo (CFTR) genuose.
Ekspertai mano, kad is 30 000 zmoniu, kuriuos Cystic Fibrosis paveike Jungtinese Amerikos Valstijose, apie 1200 ju turi G551D mutacija. FDA komisaro Margaret A. Hamburgas, M. D. komentarai:

"Kalydeco" yra puikus asmeninio medicinos pazadu pavyzdys - tiksliniai vaistiniai preparatai, gydantys specialius genetinius makiazus. Unikali ir abipusiskai naudinga partneryste, kuria buvo patvirtintas "Kalydeco", yra puikus modelis, kuri gali pasiekti bendroves ir pacientu grupes, jei jos bendradarbiaus su vaistu kurimu. "

Kalydeco buvo patvirtintas anksciau nei tiketasi, kai perziurejo FDA po dvieju 48 savaiciu trukmes placebu kontroliuojamu klinikiniu tyrimu. Tyrime dalyvavo 213 pacientai. Viena is tyrimu buvo atlikta su 12 metu ir vyresniais pacientais, o kita - nuo 6 iki 11 metu amziaus pacientu. Abu tyrimai parode "Kalydeco" sauguma ir veiksminguma. Jis labai paveike pagerejusi plauciu funkcija. Tabletes, vartojamos du kartus per diena kartu su riebalu turinciu maistu, padeda efektyviau atlikti CFTR geno funkcija pagamintus baltymus, todel pagereja daugelis CF simptomu ir pozymiu, iskaitant greita svorio padidejima ir plauciu funkcija.
FDA Narkotiku vertinimo ir tyrimu centro direktore Jane'as Woodcockas, MD, sake:

Kalydeco yra pirmasis gydymo budas, skirtas CFTR baltymui, kuris yra pagrindine cistines fibrozes priezastis. Tai yra cistines fibrozes bendruomenes proverzio terapija, nes dabartine terapija gydo tik sios genetines ligos simptomus.

Tyrejai paaiskina, kad Kalydeco veikia tik pacientams, turintiems G551D mutacija, ir neveikia dazniausiai pasireiskiancio CF tipo, pasireiskiancio pacientams, turintiems dvi CF3 geno F508 mutacijos kopijas. Jie sako, kad pries gydant CF su Kalydeco pacientus reikia patvirtinti FDA patvirtinta testa, jei ju mutacijos bukle nezinoma.
Kalydeco gamina "Vertex Pharmaceuticals Inc.", Kembridzas, Massachusetts, ir gali pasireiksti Kalydeco salutinis poveikis. Dazniausiai pasireiskia pilvo skausmai, galvos skausmai, kvepavimo taku infekcija, viduriavimas, berimas ir galvos svaigimas.
Parase Christine Kearney