Naujas vaistu derinys gali prailginti cistines fibrozes pacientu gyvenima

Pasak tyrimo, naujausia nauja cistines fibrozes gydymo forma galetu padeti beveik puse ligoniu.
Cistine fibroze paprastai sumazina plauciu funkcija, o storos lipnios gleivines susidarymas sukelia chroniska infekcija.

Tarptautine tyrimu grupe irode, kad dvieju skirtingu vaistu, skirtu labiausiai paplitusioms cistines fibrozes genetinems priezastims, derinys padejo pagerinti plauciu funkcija ir sumazinti plauciu paumejimu dazni.

"Sie rezultatai rodo dar viena dideli pazanga ieskant gydymo budu, kurie istaiso pagrindine cistines fibrozes problema ir pagerina pacientu, gyvenanciu su bukle, gyvenima", - teigia prof. Stuart Elbornas, Belfasto karalienes universiteto tyrimo vienas is autoriu. Siaures Airija.

Cistine fibroze yra paveldima liga, sukelianti lasteles, kurios gamina gleives, prakaita ir virskinimo sultis, kad isskirtu storesnius ir lipnius skyscius nei iprastai. Sie isskyros daznai riboja ir blokuoja kanalus ir vamzdelius, ypac plaucius ir kasa, stipriai slopina plaucius ir virskinimo sistema.

Sutrikimas yra pavojingas gyvybei. Plauciuose storosios gleives mazina plauciu funkcija ir sukelia letine infekcija, o gleiviu uzdegimas uzdraudzia fermentams patekti i zarna, kad butu galima visiskai virskinti maista.

Cistine fibroze sukelia genetines mutacijos, kurios patenka i sesias skirtingas funkcines kategorijas. Labiausiai paplites terapinis sio bukles tikslas yra F508del mutacija - beveik puse pacientu, serganciu cistine fibroze, turi dvi sios mutacijos kopijas.

Vienas vaistas, ivakafto, patvirtintas JAV maisto ir vaistu administracijos (FDA), skirtas maziau paplitusioms cistines fibrozes mutacijoms gydyti, taciau pries tai nebuvo veiksmingai gydyti pacientais, kuriems buvo du F508del mutacijos kopijos.

Taciau 2 fazes tyrimas parode, kad ivakaftoro derinimas su kitu vaistu, vadinamu lumakafturu, gali buti naudingas pacientams, kuriems yra si mutacija. Del to tyrejai atliko du 3 etapo bandymus, kad butu galima ivertinti, kaip sis vaistu derinys butu veiksmingas.

Tyrimo rezultatai yra "idomus zingsnis i prieki"

Is viso atsitiktiniu imciu dvigubai koduotu placebu kontroliuojamu tyrimu metu dalyvavo 1 108 pacientai, turintys labiausiai paplitusia cistines fibrozes forma. Dalyviai buvo vyresni nei 12 metu ir gydomi 24 savaites visame pasaulyje.

Mokslininkai nustate, kad gydymas naujo vaistu deriniu sumazino ligoniniu gydymo kursus, reikalingus antibiotikams gydyti, kartu su pagerejusiu kvepavimo testo rezultatu, svoriu ir gyvenimo kokybe.

Mokslininku hipoteze, kad pacientu, serganciu cistine fibroze, mitybos bukles pagerejimas gerokai padidina kaloriju absorbcija arba mazina energijos sanaudas, susijusias su plauciu ligu poveikiu.

"Jau pries kelerius metus ivacafteris tapo vieninteliu FDA patvirtintu vaistu del genetiniu defektu cistine fibroze, taciau jis veikia tik del genetiniu mutaciju, rastu nedideleje dalies cistines fibrozes pacientu", - teigia tyrimo autorius Dr. Susanna McColley, profesorius. Pediatrijos universiteto Finebergo medicinos universitete, IL.

"Musu tyrimas parode, kad ivakafto ir lumakafto derinimas padeda pacientams, kuriems budinga dazniausia cistine fibrozes mutacija, tai yra idomus zingsnis i prieki."

Dr. McColley teigia, kad reikia daugiau analizes ir ilgesnes trukmes duomenu, kad komanda galetu isitikinti, ar sis gydymas gali pakeisti cistines fibrozes eiga ir toliau didinti ligos, kuriai budinga, gyvenimo trukme. Siuo metu pacientu, serganciu sia liga, vidutine gyvenimo trukme yra 37 metai.

Praejusia savaite FDA konsultacinis komitetas del plauciu ir alerginiu narkotiku susirinko susipazinti su tyrimo rezultatais, paskelbtais New England Journal of Medicine. Komiteto galutinis patvirtinimas vis dar laukiamas.

Anksciau Medicinos naujienos siandien pranese apie tyrima, kuriame aprasytas "mazu plauciu" vaidmuo cistines fibrozes tyrimuose. Kembridzo universiteto Didziojoje Britanijoje komanda sugebejo sekmingai sukurti organoidinius modelius laboratorijoje kaip nauja buda tirti ir isbandyti naujus vaistus.

Alzheimerio liga: naujai nustatytas molekulinis mechanizmas gali sukelti gydyma

Ankstyvosiose Alzhaimerio ligos stadijose, kai zmonems pasirodo, kad jie neturi simptomu, smegenyse vis tiek pasireiskia toksiniai pokyciai, iskaitant sinapses praradima. Nors mokslininkai dar visiskai nezino, kas sukelia sia demencijos forma, mokslininkai nustate, kaip smegenu lasteliu junginiai sunaikinami ankstyvose ligos stadijose.

(Health)

Gene tyrimas kaupia kataloga biologiniu zymenu keliems veziui

Genetiniai pokyciai ivairiu tipu lastelese aplink kuna sukelia simtus ivairiu formu vezio. Mokslininkai pradeda rengti siu genetiniu pakeitimu katalogus arba biologinius zymenis, todel juos galima naudoti tik kelioms vezio formoms diagnozuoti ir istyrineti tik is kraujo meginio. Taciau keletas is siu biologiniu zymenu yra iprasti daugeliui skirtingu vezio tipu.

(Health)