Jakafi (rukoolitinibas) patvirtintas del kaulu ciulpu ligos, mielofibrozes, JAV FDA

Jakafi (ruxolitinibas) FDA (Maisto ir vaistu administracija) patvirtino mielofibrozes, rimtos kaulu ciulpu ligos, kuri sutrikdo normalia kuno gamyba kraujyje, gydyma. FDA teigia, kad tai yra pirmas vaistas, kuris turi buti patvirtintas pagal sia salyga.
Mielofibroze, tokio tipo letine leukemija, sukelia didziuli kaulu ciulpu randus - kaulu ciulpus faktiskai pakeicia randu audinys, del kurio atsiranda sunki anemija, nuovargis, silpnumas ir paprastai padidejes kepenys ar bluznis, nes siuose organuose yra kraujo lasteles. Pacientai daznai jauciasi pilni, turi raumenu ir kaulu skausma, skausma po sonkauliu, diskomfortas pilve, niezejimas (niezejimas) ir naktinis prakaitavimas.
Mielofibroze priklauso ligu grupei, vadinamai MPN (mieloproliferaciniais navikais). Pacientams yra ribotos gydymo galimybes ir bloga prognoze. Apskaiciuota, kad tarp 16 000 ir 18 500 individu JAV gyvena su mielofibroze.
Jakafi slopina JAK 1 ir 2 ("Janus Associated Kinase"); sie du fermentai vaidina svarbu vaidmeni, kaip imunine sistema veikia ir reguliuoja krauja. Mielofibroze yra JAK 1 ir 2 reguliavimo panaikinimas.
Richard Pazdur, M.D., Hematologijos ir onkologijos produktu biuro direktorius FDA Narkotiku vertinimo ir tyrimu centre, sake:

"Jakafi yra dar vienas vis didejancios onkologijos tendencijos pavyzdys, kai issamus mokslinis supratimas apie ligos mechanizmus leidzia vaista nukreipti i konkrecius molekulinius kelius. Klinikiniai tyrimai, kuriuose buvo priimtas sis patvirtinimas, buvo skirti problemoms, su kuriomis susiduria pacientai, serganti mielofibroze, iskaitant padidejusi bluzni ir skausma ".

Komunikate "Jakafi" kurejai "Incyte Corporation" informavo:

"(FDA) suteike Jakafi (rukozolitinibo) rinkodaros teise skirti tarpinio arba didelio rizikos mielofibrozes (MF) sergantiems pacientams, iskaitant pirmine MF, po policiphemitines vertikaliosios terapijos ir po esterines trombocithemijos MF. Pacientai, turintys tarpine ir dideles rizikos MF sudaro 80-90 proc. MF pacientu. "

FDA ivertino du atsitiktines atrankos III fazes tyrimus (COMFORT-I ir COMFORT-II), kuriame dalyvavo 528 dalyviai, isbande Jakafi sauguma ir veiksminguma. Visi pacientai netinkamai pasinaudojo turimais mielofibrozes terapijais arba negalejo gauti alogeniniu kaulu ciulpu transplantacijos. Allogenezine kaulu ciulpu transplantacija yra tada, kai pacientas gauna kraujui formuojanciu kamieniniu lasteliu is donoro, kuris yra genetiskai panasus (nebutinai genetiskai tapatus). Visi dalyviai turejo splenomegalija (padideje bluzniai); jie visi reikalavo gydyti simptomus, susijusius su mielofibroze.
Dalyviai buvo suskirstyti i tris grupes:

• Jakafi grupe
• Placebo grupe (cukraus piliule)
• Geriausia turima terapijos grupe - jie gavo gliukokortikoidu arba hidroksiurea

Rezultatai parode, kad didesne dalis Jakafi grupes pacientu sumazino bluznies dydi 35% ar daugiau, lyginant su kitomis dviem grupemis.
Didesne dalis Jakafi grupes pacientu sumazino bent 50% su mielofibroze susijusius simptomus. Simptomai, kuriuos cituoja bandymu dalyviai, buvo niezejimas, nugaros skausmas, kaulu ar raumenu skausmas, naktinis prakaitavimas ir nemalonus pilvo skausmas.
Jakafi grupes dalyviams buvo sunkiausi salutiniai poveikiai: pykinimas, galvos svaigimas, galvos skausmas, dusulys (dusulys), viduriavimas, nuovargis, anemija ir trombocitopenija (sumazejes trombocitu kiekis kraujyje).
Jakafi FDA pateikimas buvo perziuretas greiciau nei iprasta - pagal Prioriteto perziuros programa. FDA prioritetu perziuros programa skirta vaistams, kurie "... gali pasiulyti zymiai pazengusio gydymo per prieinama terapija arba gydymo, jei nera tinkamo gydymo".
Perziuros tikslas buvo 2011 m. Gruodzio 3 d., Taigi sis patvirtinimas buvo anksciau.
Dozavimas - daugumai pacientu rekomenduojama pradine doze yra 15 mg arba 20 mg du kartus per para gerti (prarijus). Dozes priklauso nuo trombocitu skaiciaus. Gydytojai turi reguliuoti dozes pagal veiksminguma ir sauguma. Pries skiriant Jakafi, reikia atlikti kraujo kuneliu skaiciu. Visiskas kraujo kiekis turi buti atliekamas kas dvi ar keturias savaites, kol dozes stabilizuosis.
Parase Christian Nordqvist