Naujas zmogaus embrioniniu kamieniniu lasteliu tyrimas sausiems AMD ir Stargardt makulu distrofijai

Du pacientai buvo gydomi RPE (tinklaines pigmento epitelio) lastelemis, gautomis is hESC (zmogaus embrioniniu kamieniniu lasteliu) dviem 1/2 fazes klinikiniams tyrimams su sausa su amziumi susijusia geltonosios demes degeneracija ir Stargardt geltonosios dystrofijos, "Advanced Cell Technology Inc." paskelbe.
Pasak dr. Steveno Schwartzo ir dr. Robert Lanza, transplantacijos operacijos, vykusios Jules Stein Eye Institute, Kalifornijoje, buvo sekmingos ir abu pacientai gerai atsigavo.
Isplestine lasteliu technologija teigia, kad dviem bandymais bus iregistruoti 12 pacientu, kuriu kiekvienoje yra 3 pacientai, augancio dozavimo formatu. Pagrindinis rezultatas - nustatyti hESC atsirandanciu RPE lasteliu sauguma ir tolerancija po transplantacijos po retinalizmo pacientams su sausa AMD ir Stargardt per 12 menesiu. Tyrejai taip pat ieskos zenklu, kad lasteles padejo atkurti regejima. Tyrimu su gyvunais metu ziurkems pasireiske regejimas.
Gary Rabin, laikinasis "Advanced Cell Technology" pirmininkas ir generalinis direktorius, sake:

"Sis pirmojo gydymo etapas yra sveikintinas mokslininkams, kamieniniu lasteliu propaguotojams ir pacientams, kurie tikisi isgydyti. Du tyrimai negalejo pradeti sklandziau, ir mes labai dziaugiames pranesti, kad proceduros vyko gerai. Pirmuju pacientu dozavimas yra svarbus etapas ACT ir atveria duris i potencialiai reiksminga nauja terapini poziuri i daugelio makulos degeneracijos formu gydyma. Manome, kad sios proceduros yra esminis zingsnis i prieki atliekant terapiniu kamieniniu lasteliu tyrimus ir gebejima gydyti ivairias niokojancias ligas "

Pagrindinis tyrejas, dr. Schwartzas, sake:

"Vienas pacientas kiekviename klinikiniame tyrime, Stargardt'io bandyme ir sausame AMD tyrime, buvo pernestas palyginti mazomis dozemis (50 000 lasteliu) visiskai diferencijuotu tinklaines pigmento epitelio (RPE) lasteliu, gautu is zmogaus embrioniniu kamieniniu lasteliu. yra tai, kad pacientai gerai toleravo chirurgines proceduras. Pagrindinis siu 1/2 fazes tyrimu tikslas yra ivertinti siu kamieniniu lasteliu transplantaciju sauguma ir toleravima. Mes atliksime bandymus atidziai stebedami pacientus. yra privilegijuoti bendradarbiauti su ACT ir pagerbti bendradarbiauti su siais novatoriskais pacientais. "

"Stargardt" geltonosios dystrofijos, sausos AMD ir kitu rusiu atrofijos geltonosios demes degeneracijos paprastai neimanoma gydyti. Sioms iprastoms aklumo formoms skubiai reikia saugiu ir veiksmingu gydymo budu.
Dr. Lanza sake:

"Siandien -13 metu po zmogaus embriono kamieniniu lasteliu atradimo - galu gale isbandytas siu lasteliu pazadas." Siu dvieju klinikiniu tyrimu inicijavimas yra svarbus sios srities posukis. Nors ir toliau rasysime tyrimus dokumentus ir atlikti daugiau tyrimu, atejo laikas pradeti perkelti sias jaudinancias naujas kamieniniu lasteliu terapijas is laboratorijos ir i klinika.
Desimtys tukstanciu zmoniu ir toliau kiekviena diena mirsta nuo ligu, kurias potencialiai galima gydyti naudojant kamienines lasteles. Tuo tarpu mes ketiname pagreitinti musu pastangas i nauja klinika isversti naujas embrionines kamienines lasteles (ES) ir sukelti pluripotencinio kamieno (iPS) lasteliu terapija. I si klausima prireike daugybe metu issamiu tyrimu. Musu tyrimai ir ikiklinikiniai tyrimai parode tokios terapijos sauguma ir veiksminguma.
Tikimes, kad sios lasteles gali suteikti gydymo galimybe ne tik degeneracinems akiu ligoms, bet ir kitoms silpninancioms salygoms, nuo diabeto iki kraujagysliu ir autoimuniniu ligu. Musu komanda vis dar yra isipareigojusi perkelti regeneracines medicinos lauka i prieki nuo stendo iki lovos ".

2010 m. Lapkriti FDA (Maisto ir vaistu administracija) patvirtino pazangiuju lasteliu technologiju paraiska isbandyti lasteles, sukurtas is zmogaus embrioniniu kamieniniu lasteliu 12 savanoriu. Tarp zmogaus ir embrioniniu kamieniniu lasteliu, gautu is zmogaus embrioniniu kamieniniu lasteliu, susidariusiu nuo 50 000 iki 200 000 tinklaines, bus svirksciamos i paciento akis. Tikimes, kad naujos lasteles pakeis tuos, kuriuos sunaikino sausa AMD ir Stargardt gasturine distrofija.
Zmogaus embrioniniu kamieniniu lasteliu tyrimai yra labai priestaringi. Mokslininku bendruomene dazniausiai mano, kad tai gali sukelti gydyma ir isgydyti daugeli niokojanciu ligu. Taciau praejus kelioms dienoms esanciu embrionu reikia sunaikinti, kad gautu sias lasteles, del kuriu daugelis zmoniu priesinasi del etiniu priezasciu. Taip pat yra susirupinimo del saugumo - kai kurie zmones sako, kad poziuris nebuvo isbandytas pakankamai ir dar neturetu buti isbandytas zmonems.
Embrionai, naudojami embrioniniu kamieniniu lasteliu tyrimuose, paprastai yra papildomi vaistai in vitro apvaisinimo (IVF) klinikose - megintuveliais tresiami keli kiausiniai, taciau tik vienas implantuojamas i moteri.

"Advanced Cell Technology" akciju kaina siais metais isaugo 170%. Bendrove vertinama 285 milijonais doleriu. Rinkos ekspertai mano, kad jei sie bandymai bus sekmingi, tai gali buti verta daugybes milijardu. Makaronine degeneracija paveikia apie 10 milijonu zmoniu JAV.
Embrioniniu kamieniniu lasteliu tyrimai iki siol nebuvo pinigu formuotojai. Isplestine "Cell Technology" sukaupe daugiau kaip 180 milijonu doleriu nuostoliu, nes ji prasidejo desimtojo desimtmecio viduryje.

Kas yra hESC-RPE lasteles?

RPE (tinklaines pigmento epitelis) yra labai plonas, pigmentuotas lasteliu sluoksnis tiesiai po tinklaine. Jis maitina fotorezektorius ir salina atliekas. Zmogaus embrionines kamienines lasteles gali virsti (diferencijuoti) i bet kurios rusies lasteles, iskaitant RPE lasteles.

SMD, Dry AMD ir Retina degeneracines ligos

SMD (Stargardt geltonosios dystrofijos), dazniausia makulos degeneracijos forma, sukelia progresyvu regos praradima. Liga paprastai prasideda, kai pacientas yra nuo 10 iki 20 metu amziaus.Fotoreceptoriu nuostoliai, atsirade del tinklaines pigmentinio sluoksnio (RPE lasteliu sluoksnio) degeneracijos, galiausiai sukelia akluma.
Degeneracines tinklaines ligos yra viena is labiausiai paplitusiu aklumo priezasciu visame pasaulyje. Ekspertai apskaiciavo, kad vien JAV ir Europoje apie 35 milijonai zmoniu kencia nuo geltonosios demes degeneracijos - pasauline rinka virsija 25 milijardus doleriu. Manoma, kad vienas is desimties 66-74 metu amziaus asmenu turi geltonosios demes degeneracijos simptomus, dauguma ju yra su sausa AMD, o tai yra neimanoma. Tikima, kad trys is kiekvieno desimties 75-85 metu amziaus zmoniu yra paveikti.
Parase Christian Nordqvist